一周药闻丨赛诺菲Dupixent中国获批，托珠单抗治疗早期新冠肺炎随机临床失败

新冠灭活疫苗揭盲  诺华抗炎药获FDA批准

恒瑞PD-1新适应症  K药在中国第5项适应症

FDA撤销氯喹紧急授权  Dupixent中国获批

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药品研发

1、强生旗下杨森制药公布了Darzalex一项名为ANDROMEDA的三期试验数据，该试验在新确诊AL型淀粉样变性患者中开展，评估Darzalex Faspro联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松相比CyBorD的安全性和有效性。结果显示，Darzalex Faspro组合疗法达到了血液学完全缓解率的主要终点。

2、罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显著改善患者运动功能。

3、阿斯利康公布了靶向抗癌药Calquence一线单药治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者II期单臂ACE-CL-001试验的详细结果，以及Calquence治疗复发或难治性CLL患者III期ASCEND试验的长期疗效和耐受性数据。结果显示，Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年总缓解率高达97%、治疗复发/难治CLL患者18个月生存率高达88%，并显示出长期的良好安全性。

4、诺和诺德公布了在研、每周一次长效基础胰岛素insulin icodec一项II期临床试验的结果。数据显示，在2型糖尿病成人患者中， insulin icodec与每日一次甘精胰岛素产品来得时取得了相似的血糖控制并具有相似的安全性。

5、诺和诺德公布索马鲁肽减肥功效III期STEP项目中最后2个IIIa期临床试验（STEP 2，STEP 3）的顶线结果。STEP 2试验在有2型糖尿病和肥胖/超重的成人患者中开展；STEP 3试验在伴有合并症的肥胖或超重成人患者中开展，将索马鲁肽作为强化行为疗法的辅助疗法。结果显示，与安慰相比，每周一次皮下注射索马鲁肽2.4mg剂量使体重在统计学上显著降低。

6、礼来公布的一项最新现实世界研究数据显示，在新接受GLP-1受体激动剂治疗的2型糖尿病患者中，与每周注射一次索马鲁肽或艾塞那肽相比，Trulicity具有显著更高的依从性和更长的持久性。

7、EMPA-REG OUTCOME试验公布一项分析结果，与安慰剂相比，SGLT2抑制剂恩格列净大幅且持久地减少了2型糖尿病患者启动或强化现有胰岛素治疗的需求，且越早用药，获益越明显。

8、法国生物制药公司Inventiva宣布，评估PPAR激动剂lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎IIb期NATIVE研究取得阳性顶线结果。数据显示，在意向性治疗人群和符合方案人群中，lanifibranor治疗24周达到了脂肪变性活动度纤维化评分在统计学上显著降低且纤维化没有恶化的主要终点。

9、英国RECOVERY随机对照大型临床试验宣布，低剂量地塞米松（一种人工合成的皮质类固醇），在该临床试验中显示出降低严重住院COVID-19患者死亡率的疗效。

10、礼来宣布III期monarchE研究的预定中期分析结果到达了主要终点，Verzenio联合标准辅助内分泌治疗相比单独使用标准辅助内分泌治疗可显著改善患者的无侵袭性疾病生存期，显著降低了疾病复发或死亡风险。

11、广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Ripretinib四线治疗胃肠道间质瘤患者的关键III期临床研究INVICTUS的结果公布：研究显示，Ripretinib显著改善了患者的无进展生存期，而且具有良好的安全性和耐受性。

12、辉瑞发布了一项评估针对2型糖尿病患者的口服小分子胰高血糖素样肽1受体（GLP-1R）激动剂PF-06882961的1期临床研究数据，结果显示PF-06882961在减少患者葡萄糖水平和体重方面显示出显著效果。

13、礼来宣布，评估口服JAK1/JAK2抑制剂baricitinib治疗新冠肺炎住院成人患者的一项随机、双盲、安慰剂对照III期试验已入组了首例患者。目前，baricitinib已在全球70个国家被批准，以品牌名Olumiant上市销售，用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎成人患者。

14、世卫组织表示，来自“团结试验”项目的内部证据以及其他外部证据表明，与针对新冠患者的标准治疗相比，羟氯喹并不会降低患者的病亡率。试验执行小组经过深思熟虑后决定，停止“团结试验”项目中羟氯喹分支试验。

15、礼来宣布Emgality在最新分析中显示，降低了发作性和慢性偏头痛患者总的疼痛负担，总疼痛负担综合了偏头痛的每月发作频率、持续时间和疼痛严重程度。此外，总的疼痛负荷与患者的功能和生活质量有显著的相关性。

16、BioMarin公司报告了其治疗严重A型血友病的基因疗法valocococogene roxaparvovec在开放标签1/2期临床研究中的最新数据。长期随访数据表明，这一基因疗法能够将患者使用凝血因子VIII的需求降低96%，并且将出血事件降低90%以上。

17、罗氏IL-6R抑制剂Actemra（tocilizumab，托珠单抗）是正在评估治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的多种抗炎药物之一，之前的研究显示，该药对重症和危重症COVID-19患者有效。近日，意大利的一项随机研究发现，Actemra对早期COVID-19肺炎患者没有帮助，尽管它可能对更晚期的病例仍然有用。

18、诺和诺德宣布了新型皮下胰岛淀粉样多肽AM833两项临床试验的积极结果。两项试验分别为：AM833的2期单药治疗试验，以及与2.4mg皮下注射semaglutide的1期联合试验。结果表明，使用AM833的4.5mg剂量第26周时可使体重减轻10.8％，而安慰剂组仅减轻了3.0％，两者治疗差异具有统计学意义，此外AM833在试验中展示出了良好的安全性和耐受性。

19、艾伯维公司宣布，其JAK抑制剂Rinvoq作为单药疗法，在治疗中重度特应性皮炎患者的关键性3期临床试验中达到了共同主要终点，显著降低患者皮肤症状。

20、罗氏宣布，其PD-L1抑制剂Tecentriq联合化疗，在治疗早期三阴性乳腺癌患者的3期研究IMpassion031中达到了病理学完全缓解的主要终点。Tecentriq联合化疗与安慰剂联合化疗相比，病理学完全缓解表现出统计学意义和临床意义的改善，无论患者的PD-L1表达水平如何。

21、辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受治疗的5名重度A型血友病患者均表现出持续的VIII因子活性水平，通过显色测定的中位数为64.2%。没有患者出现出血事件或需要注射FVIII。

22、Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司开发的基因疗法SRP-9001治疗杜氏肌营养不良症患者的一年安全性和初步疗效数据，已经在JAMA Neurology上发表。在接受治疗后12周时，平均81.2%的肌纤维表达微抗肌萎缩蛋白，而且免疫组化检测显示，与正常组织相比，患者的微抗肌萎缩蛋白表达水平达到正常值的96%。

23、在第25届欧洲血液病学会上，公开了CAR-T细胞疗法Tisagenlecleucel治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤儿童/青少年患者的有效性和安全性的早期结果。在BIANCA试验中，r/rB-NHL（包括BL）儿童/青少年患者成功注射了Tisagenlecleucel，并且具有可控的安全性。Tisagenlecleucel已显示在体内扩展。BIANCA研究提供了CAR-T细胞疗法针对高侵袭性的儿童/青少年B-NHL患者的首个系统数据。

24、万春药业宣布其“first-in-class”新药普那布林用于化疗引起的重度中性粒细胞减少症的PROTECTIVE-2（106研究）3期临床试验中期分析达到主要研究终点。研究的中期显著优效结果，是30年来在CIN适应症治疗标准和临床获益上的第一个突破。

25、海特生物发布公告称其参股公司沙东生物自主研发的重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体用于治疗复发或难治的多发性骨髓瘤患者的III期临床成功。

26、西安杨森制药公布了Tremfya治疗斑块状银屑病患者的长期临床试验VOYAGE 2的最新数据。结果显示，Tremfya作为一线治疗在100周和204周（四年）两一个时间基线中，展现出良好的一致性以及高水平的皮肤清除率。

27、乐普生物控股子公司泰州翰中药业在研的PD-1启动III期临床，联合伊立替康二线治疗晚期胃癌。该项临床计划在全国25个临床试验机构开展，拟入组国内患者 390人；试验目的是比较HX008联合伊立替康与安慰剂联合伊立替康二线治疗晚期胃或胃食管交界处癌PD-L1阳性（CPS≥1）亚组和总人群的总生存期。

28、国药中国生物武汉生物制品研究所研制的新冠病毒灭活疫苗Ⅰ/Ⅱ期临床试验揭盲结果显示：疫苗接种后安全性好，无一例严重不良反应，不同程序、不同剂量接种后，疫苗组接种者均产生高滴度抗体，0,28天程序接种两剂后，中和抗体阳转率达100%。

29、亚盛医药宣布，公司在研1类新药IAP抑制剂APG-1387联合恩替卡韦治疗慢性乙型肝炎的II期临床研究已经在中国完成首例患者给药。

30、歌礼制药宣布，其合作伙伴Sagimet Bioscience公布非酒精性脂肪性肝炎候选药物TVB-2640的二期临床数据。初步数据显示，ASC40显著降低了肝脏脂肪含量，在50mg剂量组中应答率为61%。

31、信达生物制药宣布，其胰高血糖素样肽-1/胰高血糖素双受体激动剂的Ib/II期临床研究完成中国首例受试者给药。该项研究是一项在中国开展的评估IBI362在超重或肥胖的受试者中多次给药的人体耐受性和药代/药效动力学研究。

32、华领医药近日公布了dorzagliatin的首个III期临床试验SEED的结果。Dorzagliatin是一款葡萄糖激酶激活剂首创新药，52周试验在463名2型糖尿病患者中开展。2019年11月，华领医药宣布SEED研究在前24周双盲治疗期达到主要疗效和安全性终点。基于核心数据分析，52周治疗保持了其长期稳定疗效和安全性。

药品审批

1、FDA宣布撤销氯喹/羟氯喹治疗COVID-19的紧急使用授权。临床试验数据结果显示，这种药物可能对治疗COVID-19无效，并且该药物用于此类用途的潜在益处不超过其已知和潜在风险。

标杆丨生物医药园区3个经典案例：筑巢引凤，从培育“小巨人”开始……

在我国生物医药产业园区蓬勃发展的过程中，涌现出一批极具代表性的生物医药产业园区，探索出各具特色的园区发展路径。我们从《2020生物医药产业园区百强榜》中选取了，武汉光谷生物城、成都高新区和连云港经开区这3个经典案例，总结出优秀的发展经验。 武汉光...

2、Jazz制药公司/PharmaMar宣布FDA加速批准Zepzelca上市，用于治疗铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌。

3、美国FDA批准了ViiV Healthcare公司Tivicay PD首个分散片剂配方，可以通过口服混悬液给药方式，用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗至少4周龄、体重至少3公斤、先前未接受过治疗或接受过治疗但未接受过整合酶链转移酶抑制剂治疗的1型免疫缺陷病毒儿童感染。

4、FDA批准第一个基于游戏的数字治疗设备上市，以改善ADHD儿童的注意力功能。这种游戏的设备名为EndeavorRx，由Akili Interactive公司开发。它只能通过医生处方获得，适用于8-12岁患有注意力不集中或表现出注意力问题的混合型ADHD儿童患者。

5、FDA加速批准默沙东公司开发的重磅PD-1抑制剂Keytruda扩展适应症。用于单药治疗肿瘤突变负荷高且既往治疗后疾病进展的无法切除或转移性实体瘤患者，无需考虑癌症类型。这些患者的肿瘤组织中TMB≥10个突变/百万碱基，经过既往治疗后出现疾病进展，并且没有令人满意的替代治疗方案。

6、诺华宣布美国FDA已批准Cosentyx用于活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎患者的治疗。今年4月28日，Cosentyx用于nr-axSpA就已获得欧盟批准。

7、FDA批准诺华抗炎药物Ilaris，用于治疗活动性斯蒂尔病，包括成人发作性斯蒂尔病。之前，Ilaris已被授予治疗斯蒂尔病的优先审查资格。Ilaris是第一个被批准治疗斯蒂尔病的药物。此前，Ilaris还被批准用于治疗年龄≥2岁的全身型幼年特发性关节炎患者。

8、FDA批准扩大辉瑞靶向抗癌药Mylotarg的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病患者。该批准通过优先审查程序获批。现在，Mylotarg可用于治疗新诊断的CD33阳性AML（年龄≥1个月的儿童和成人）、复发或难治性CD33阳性AML（年龄≥2岁的儿童和成人）。

9、FDA通过加速审批通道批准了Epizyme的EZH2抑制剂TAZVERIK 用于EZH2阳性、复发难治滤泡淋巴瘤的三线以后（或无其它疗法）治疗。这个审批主要是根据一个正在进行的二期临床试验结果。

10、人福医药发布公告称，控股子公司Puracap Pharmaceutical LLC.已于近日收到美国FDA关于欧米加-3-酸乙酯软胶囊的批准文号。欧米加-3-酸乙酯软胶囊主要和低脂饮食一起用于降低高甘油三酯血症。

1、罗氏在中国提交了四项关于在研新药tiragolumab注射液和faricimab注射液的新临床试验申请，并于近日获受理。Tiragolumab是罗氏重点开发的一款在研TIGIT抑制剂，faricimab是一款同时靶向VEGF和Ang2的双特异性抗体。

2、药品批准证明文件待领取信息显示，赛诺菲重磅特应性皮炎疗法Dupilumab（Dupixent）正式获批上市。Dupixent活性药物是dupilumab，这是一种全人源性单克隆抗体，特异性抑制2种关键蛋白IL-4和IL-13的过度激活信号。IL-4/IL-13是两种炎症因子，据认为是特应性皮炎持续内在炎症的关键驱动因素。

3、协和发酵麒麟达依泊汀α注射液在中国获批上市，用于治疗慢性肾功能衰竭血液透析患者贫血。该药由安进/协和发酵麒麟共同开发，于2001年9月获得FDA批准上市，商品名为Aranesp。

4、默沙东重磅PD-1抑制剂Keytruda再获一项新适应症上市批准，用于治疗PD-L1阳性（综合阳性评分CPS≥10）、既往一线全身治疗失败的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌。

5、6月19日，信达生物的「贝伐珠单抗生物类似药」正式获国家药监局批准上市，成为第二个国产贝伐珠单抗生物类似药。

6、东阳光发布公告，其控股子公司东阳光药「重组人胰岛素注射剂」获药监局批准上市，成为东阳光药首个获批上市的生物制品药物。

7、华海药业下属子公司华博生物和华奥泰生物联合申报的HB0017注射液获得一项临床默示许可，适应症为中重度斑块状银屑病。HB0017是一种靶向IL-17的单克隆抗体，属于1类新药，本次是该药首次在中国获批临床。

8、必贝特医药旗下1类新药ChK1抑制剂注射用BEBT-260获得临床试验默示许可，用于治疗至少经两种系统治疗后复发难治的晚期实体瘤。

9、沃森生物发布公告称其控股子公司上海泽润生物提交的重组人乳头瘤病毒双价（16/18型）疫苗（酵母）（二价HPV疫苗）上市申请获得药监局受理，受理号为CXSS2000024国和CXSS2000025国（西林瓶和预灌封两个剂型）。

10、正大天晴提交的阿达木单抗注射液上市申请获得CDE承办受理。这是国内继百奥泰、海正药业、信达生物、复宏汉霖、君实生物之后第6家提交Humira生物类似药的厂家。

11、三生国健2类新药「曲妥珠单抗」在国内的上市申请审批状态变更为「在审批」，经过三轮补充资料、临床现场核查和生产现场检查，预计即将获批上市，成为首个国产曲妥珠单抗生物类似药。

12、科望生物宣布其1类新药ES102注射液在中国申报临床并获受理，这是一款具有“first-in-class”设计理念的靶向激活OX40的六价抗体。OX40（又称CD134）是一类重要的T细胞共刺激分子，曾被人喻为继PD-1/L1之后的又一蓝海。

13、药品批准证明文件待领取信息显示，正大天晴硫酸氢氯吡格雷片正式获批上市。硫酸氢氯吡格雷片为抗血栓形成药，已纳入第一批带量采购。

14、亚盛医药宣布向NMPA提交该公司在研1类新药HQP1351的新药上市申请，用于治疗伴有T315I突变的慢性髓性白血病慢性期和加速期患者。

15、恒瑞递交了1类新药「海曲泊帕乙醇胺片」的上市申请获CDE承办，用于血小板减少症。同类产品艾曲泊帕是葛兰素史克公司研发的非肽类TPO-R激动剂，最早于2008年获美国FDA批准上市。

16、广生堂发布公告称，公司于近日收到国家药监局下发的关于乙肝表面抗原抑制剂GST-HG121临床试验申请的《受理通知书》，乙肝治疗全球创新药GST-HG121临床试验申请已于6月16日获得受理。

17、恒瑞卡瑞利珠单抗2个新适应症申请正式获得国家药监局批准上市，分别为单药二线治疗晚期食管鳞癌以及联合培美曲塞加卡铂一线治疗晚期或转移性非鳞癌非小细胞肺癌。

18、三生国健伊尼妥单抗获得国家药监局批准上市，用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。三生国健于2018年9月按2类新药提交了该药上市申请，并于2018年11月按优先审评范围（一）7款重大专项被纳入了优先审评程序。

19、百济神州宣布国家药监局药品审评中心已受理其抗PD-1抗体药物百泽安联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的新适应症上市申请。

20、豪森药业2款中枢神经疾病新药获批，分别为帕利哌酮缓释片和奥氮平口崩片，2款新药均按照新4类申报，获批后视同通过一致性评价。其中，帕利哌酮缓释片为国内首仿。

21、石药集团申报的4类仿制药注射用硼替佐米获得国家药监局批准上市，视同通过一致性评价。硼替佐米是一种新型蛋白酶体竞争性抑制剂，临床上主要用于多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤。

22、CDE官网显示，扬子江的盐酸鲁拉西酮片4类仿制上市申请获得受理。盐酸鲁拉西酮片进口上市申请于2019年1月24日获批，用于成人精神分裂症的治疗。

23、奥赛康发布公告称，全资子公司江苏奥赛康药业于近日收到国家药监局下发的注射用格列本脲新药临床试验申请《受理通知书》。注射用格列本脲是一种选择性磺脲类受体1（SUR1）抑制剂，通过阻断SUR1-TRPM4（瞬时受体电位M4）通道发挥神经保护作用。

1、德国卫生部和疫苗审批机构保罗·埃尔利希研究所近日批准德国又一新冠病毒疫苗临床试验。该研究所援引世界卫生组织数据称，这是德国第二款、也是全球第11款经授权进入临床试验的新冠病毒候选疫苗。

2、迪瑞医疗发布公告称，公司核酸提取试剂盒（磁珠法）于近日取得由长春市市场监督管理局颁发的1项《第一类医疗器械备案凭证》。

3、百济神州宣布欧洲药品管理局已确认受理百悦泽的上市许可申请，适用于既往接受过至少一项疗法的华氏巨球蛋白血症患者或作为不适合化学免疫疗法WM患者的一线治疗方案。目前，百悦泽在美国和中国以外国家地区尚未获批。

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